• Bei einer Zulassung wird Satralizumab die erste und einzige subkutane Behandlungsoption in der EU für Patienten ab 12 Jahren mit anti-AQP4-IgG-seropositiver NMOSD sein.

• Satralizumab verringerte in zulassungsrelevanten Studien das Schubrisiko der Patienten mit NMOSD signifikant bei einem günstigen Sicherheitsprofil.1,2

• NMOSD ist ein Oberbegriff für seltene, chronisch-entzündliche Autoimmunerkrankungen des zentralen Nervensystems, die primär das Rückenmark und die Sehnerven schädigen und infolgedessen Sehstörungen oder gar Blindheit, Muskelschwäche und Lähmungen hervorrufen können.3

Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) hat eine Zulassungsempfehlung für Satralizumab als subkutane Monotherapie oder in Kombination mit einer immunsuppressiven Basistherapie ausgesprochen. Die Empfehlung gilt für Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren, die an Neuromyelitis-optica-Spektrum-Erkrankungen (NMOSD) leiden und anti-Aquaporin-4-Immunglobulin G (AQP4-IgG)-seropositiv sind.

Die CHMP-Empfehlung basiert auf den Ergebnissen der Phase-III-Studien SAkuraStar1 und SAkuraSky2. Die Studiendaten bestätigen, dass Satralizumab das Schubrisiko signifikant reduziert, bei einem gleichzeitig günstigen Sicherheitsprofil.

Satralizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper und wurde spezifisch für die NMOSD-Therapie entwickelt, mit dem Ziel die Interleukin-6 (IL-6)-Signalweitergabe gezielt zu inhibieren, die eine Schlüsselrolle bei den mit NMOSD verbundenen Entzündungsprozessen spielt.4-6 Bei Satralizumab handelt es sich um einen Antikörper vom Typ Immunglobulin G2 (IgG2) mit einer neuartigen Recycling-Technologie. Dadurch kann der Wirkstoff mehrmals an seine Zielstruktur binden. Somit wird eine längere Zirkulation von Antikörpern erreicht, die eine subkutane Dosierung alle vier Wochen ermöglicht.

Satralizumab ist ein humanisierter monoklonaler Antikörper, der an den IL-6-Rezeptor bindet. Dem Zytokin IL-6 kommt eine Schlüsselrolle bei der Pathogenese der NMOSD zu. Es wird davon ausgegangen, dass es das Entzündungsgeschehen durch verschiedene Prozesse verstärkt und so zu Schäden an Astrozyten und Neuronen und den daraus resultierenden Beeinträchtigungen beiträgt. Die positiven Phase-III-Ergebnisse von Satralizumab – sowohl als Monotherapie als auch in Kombination mit einer immunsuppressiven Basistherapie – lassen den Schluss zu, dass die IL-6-Inhibition ein wirksamer Ansatz zur Behandlung der NMOSD sein könnte. Das klinische Entwicklungsprogramm der Phase III für Satralizumab umfasst zwei Studien: SAkuraStar und SAkuraSky.

SAkuraStarist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie der Phase III zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Satralizumab als Monotherapiebei Patienten mit NMOSD. Der primäre Endpunkt ist der Zeitraum bis zum ersten protokolldefinierten Schub, der in der Doppelblindphase durch ein unabhängiges Gremium bestätigt wurde. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassten Veränderungen bei der Visuellen Analogskala (VAS) zur Messung von Schmerzen und beim FACIT-F-Fragebogen (Functional Assessment of Chronic Illness Therapy – Fatigue), mit dem bei chronischen Erkrankungen das Ausmaß der Erschöpfung erfasst wird.

95 Patienten im Alter zwischen 18 und 74 Jahren wurden im Verhältnis 2:1 in eine der folgenden beiden Behandlungsgruppen randomisiert: Satralizumab (120 mg) oder Placebo. Beide Behandlungen wurden in Woche 0, 2 und 4 subkutan verabreicht. Anschließend wurde die Behandlung im 4-Wochen-Rhythmus fortgesetzt. Die doppelblinde Behandlungsphase endete, wenn 44 protokolldefinierte Schübe erreicht waren oder 1,5 Jahre nach Einschluss des letzten randomisierten Patienten, je nachdem, welches Ereignis zuerst eintrat. Nach Auftreten eines protokolldefinierten Schubs oder nach Abschluss der Doppelblindphase wurde den Patienten in beiden Gruppen eine Behandlung mit Satralizumab in der unverblindeten Verlängerungsphase angeboten. In die Studie wurden Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver oder AQP4-IgG-seronegativer Neuromyelitis optica (NMO, gemäß den Diagnose-Kriterien von 2006 definiert) und Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver NMOSD mit entweder einmaligem oder wiederkehrendem Ereignis einer langstreckigen Myelitis (≥3 Wirbelkörpersegmente) oder Opticusneuritis aufgenommen.

SAkuraSkyist eine multizentrische, randomisierte, placebokontrollierte Doppelblind-Studie der Phase III zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Satralizumab zusätzlich zur immunsuppressiven Basistherapie bei Patienten mit NMOSD. Der primäre Endpunkt war der Zeitraum bis zum ersten protokolldefinierten Schub, der in der Doppelblind-Phase durch ein unabhängiges Gremium bestätigt wurde. Wichtige sekundäre Endpunkte umfassten Veränderungen bei der Visuellen Analogskala (VAS) zur Messung von Schmerzen und beim FACIT-F-Fragebogen, mit dem das Ausmaß der Erschöpfung erfasst wird.

83 Patienten im Alter zwischen 12 und 74 Jahren wurden im Verhältnis 1:1 in eine der folgenden beiden Behandlungsgruppen randomisiert: Satralizumab (120 mg) zusätzlich zur Basistherapie oder Placebo zusätzlich zur Basistherapie (Azathioprin, Mycophenolat-Mofetil und/oder Kortikosteroide). Beide Behandlungen wurden in Woche 0, 2 und 4 subkutan verabreicht. Anschließend wurde die Behandlung im 4-Wochen-Rhythmus fortgesetzt. Die doppelblinde Behandlungsphase endete, wenn bei Patienten ein protokolldefinierter Schub auftrat oder die Gesamtzahl der protokolldefinierten Schübe 26 erreichte. Nach Auftreten eines protokolldefinierten Schubs oder nach Abschluss der Doppelblindphase wurde den Patienten in beiden Gruppen eine Behandlung mit Satralizumab in der unverblindeten Verlängerungsphase angeboten. In die Studie wurden Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver oder AQP4-IgG-seronegativer Neuromyelitis optica (NMO, gemäß den Diagnose-Kriterien von 2006 definiert) und Patienten mit AQP4-IgG-seropositiver NMOSD mit idiopathischem, einmaligen oder wiederkehrenden Ereignis einer langstreckigen Myelitis (≥3 Wirbelkörpersegmente) oder wiederkehrender oder gleichzeitiger Opticusneuritis in beiden Augen aufgenommen.

NMOSD ist der Oberbegriff für eine Gruppe seltener, nicht heilbarer, schwerer Autoimmunerkrankungen des zentralen Nervensystems, die in erster Linie die Sehnerven und das Rückenmark schädigen und zu Sehstörungen oder gar Erblindung, Muskelschwäche und Lähmungen führen können. Bei Menschen mit NMOSD kommt es zu unvorhersehbaren, schweren Schüben, die dauerhafte neurologische Schäden und Behinderungen verursachen können. Dabei kann die Behinderung mit jedem nachfolgenden Schub zunehmen. In manchen Fällen kann ein Schub zum Tod führen. In Europa sind über 10.000 und in den USA rund 15.000 Personen von NMOSD betroffen. Weltweit leiden mehrere 100.000 Menschen an der Erkrankung. NMOSD tritt am häufigsten bei nicht-kaukasischen Frauen zwischen 30 und 40 Jahren auf.

NMOSD wird im Allgemeinen mit pathogenen Autoantikörpern (AQP4-IgG) assoziiert, die gegen das Wasserkanalprotein Aquaporin-4 (AQP4) an den Astrozyten gerichtet sind. Es kommt zu entzündlichen Läsionen an den Sehnerven, im Rückenmark und im Gehirn. Bei etwa 75 % der NMOSD-Patienten sind im Blutserum AQP4-IgG-Antikörper nachweisbar.

Auch wenn die meisten NMOSD-Fälle mithilfe eines positiven Tests auf AQP4-IgG bestätigt werden können, wird bei Betroffenen immer noch häufig die falsche Diagnose «Multiple Sklerose» gestellt. Das liegt daran, dass beide Erkrankungen gemeinsame Merkmale haben, unter anderem eine höhere Prävalenz bei Frauen, ähnliche Symptome und einen schubförmigen Verlauf.

Roche ist ein globales Unternehmen mit Vorreiterrolle in der Erforschung und Entwicklung von Medikamenten und Diagnostika und ist darauf fokussiert, Menschen durch wissenschaftlichen Fortschritt ein besseres, längeres Leben zu ermöglichen. Dank der Kombination von Pharma und Diagnostika unter einem Dach ist Roche führend in der personalisierten Medizin – einer Strategie mit dem Ziel, jeder Patientin und jedem Patienten die bestmögliche Behandlung zukommen zu lassen.

Roche ist das größte Biotech-Unternehmen weltweit mit differenzierten Medikamenten für die Onkologie, Immunologie, Infektionskrankheiten, Augenheilkunde und Erkrankungen des Zentralnervensystems. Roche ist auch der bedeutendste Anbieter von In-vitro-Diagnostika und gewebebasierten Krebstests und ein Pionier im Diabetesmanagement.

Seit der Gründung im Jahr 1896 erforscht Roche bessere Wege, um Krankheiten zu verhindern, zu erkennen und zu behandeln und leistet einen nachhaltigen Beitrag zur gesellschaftlichen Entwicklung. Zum Ziel des Unternehmens gehört es durch Kooperationen mit allen relevanten Partnern den Zugang von Patienten zu medizinischen Innovationen zu verbessern. Auf der Liste der unentbehrlichen Arzneimittel der Weltgesundheitsorganisation stehen heute 30 von Roche entwickelte Medikamente, darunter lebensrettende Antibiotika, Malariamittel und Krebsmedikamente. Ausgezeichnet wurde Roche zudem bereits das elfte Jahr in Folge als eines der nachhaltigsten Unternehmen innerhalb der Pharmabranche im Dow Jones Sustainability Index (DJSI).

Die Roche-Gruppe mit Hauptsitz in Basel, Schweiz ist in über 100 Ländern tätig und beschäftigt weltweit mehr als 100.000 Mitarbeitende. Im Jahr 2020 investierte Roche CHF 12,2 Milliarden in Forschung und Entwicklung und erzielte einen Umsatz von CHF 58,3 Milliarden. Genentech in den USA gehört vollständig zur Roche-Gruppe. Roche ist Mehrheitsaktionär von Chugai Pharmaceutical, Japan. Weitere Informationen finden Sie unter www.roche.com

Roche beschäftigt in Deutschland rund 16.700 Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter in den Bereichen Pharma und Diagnostik. Das Unternehmen ist an den drei Standorten in Grenzach-Wyhlen (Roche Pharma AG), Mannheim (Roche Diagnostics GmbH, Roche Diagnostics Deutschland GmbH, Roche Diabetes Care GmbH sowie Roche Diabetes Care Deutschland GmbH) und Penzberg (Biotechnologie-Kompetenzzentrum, Roche Diagnostics GmbH) sowie in der Metropolregion Stuttgart (Roche Diagnostics Automation Solutions GmbH) vertreten. Die Schwerpunkte erstrecken sich über die gesamte Wertschöpfungskette der beiden Geschäftsbereiche Pharma und Diagnostics: von Forschung und Entwicklung über Produktion, Logistik bis hin zu Marketing und Vertrieb, wobei jeder Standort neben dem Deutschland-Geschäft auch globale Aufgaben wahrnimmt. Roche bekennt sich klar zu den deutschen Standorten und hat in den letzten fünf Jahren in diese rund 2,7 Milliarden Euro investiert.

Die Roche Pharma AG im südbadischen Grenzach-Wyhlen verantwortet mit über 1.500 Mitarbeiterinnen und Mitarbeitern das deutsche Pharmageschäft. Dazu gehören die Zulassung und Überwachung, das Marketing und der Vertrieb von Roche Medikamenten in Deutschland sowie der Austausch mit Wissenschaftlern, Forschern und Ärzten in Praxen und Krankenhäusern. Von hier aus werden alle zulassungsrelevanten Studien für Deutschland koordiniert sowie Studien für bereits zugelassene Arzneimittel durchgeführt. Der Standort ist außerdem dafür zuständig, permanent zu überprüfen, ob die Produkte im gesamten europäischen Raum internen und externen Qualitätsrichtlinien entsprechen.